Anvisa determina suspensão do Elevidys®, após alertas internacionais, sobre riscos de hepatotoxicidade grave

A Anvisa determinou, em 24 de julho de 2025, a suspensão temporária do Elevidys®, medicamento de terapia gênica indicado para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A medida visa garantir a segurança dos pacientes, após a agência norte-americana FDA relatar três óbitos ligados à hepatotoxicidade grave, associados à tecnologia vetorial AAVrh74, presente no produto.

A decisão surge após a empresa Sarepta Therapeutics, responsável pelo desenvolvimento, interromper voluntariamente a distribuição do Elevidys® nos Estados Unidos. Em seguida, a Roche — titular do registro no Brasil — também suspendeu a disponibilização, em alinhamento com a Anvisa. Apesar de nenhum dos casos fatais ter ocorrido no país, a agência adotou uma postura preventiva, baseada em critérios regulatórios claros e em cooperação internacional.

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Qual o status atual do Elevidys® no Brasil?

Desde dezembro de 2024, o Elevidys® tem registro excepcional no Brasil para uso restrito em pacientes deambuladores com DMD, entre 4 e 7 anos, e exige monitoramento rigoroso. Até o momento, cerca de 10 crianças brasileiras receberam o tratamento. Entre os efeitos adversos notificados, nenhum apresentou padrão inesperado ou nexo causal definitivo com o medicamento. No entanto, a suspensão permanecerá até reavaliação completa da relação risco-benefício.

O que acontece a partir de agora?

A Anvisa segue em contato com as autoridades dos EUA e Japão para aprofundar a investigação. A prioridade é proteger a saúde pública e garantir que novas terapias genéticas avancem com responsabilidade, transparência e segurança.