Elevidys: Anvisa retira do mercado terapia genética usada contra distrofia de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, tinha custo estimado em cerca de R$ 20 milhões por dose única.

O produto não fazia parte da lista de medicamentos incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS) e vinha sendo obtido no Brasil principalmente por meio de decisões judiciais.

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Desenvolvido nos Estados Unidos, o Elevidys é uma terapia genética aplicada em dose única. O tratamento utiliza um vetor viral para levar às células uma versão funcional do gene relacionado à produção de distrofina, proteína fundamental para o funcionamento dos músculos.

A retirada do registro ocorreu a pedido da própria fabricante, que comercializava o produto no Brasil em parceria com a empresa norte-americana Sarepta Therapeutics.

O medicamento chegou a aparecer entre os assuntos mais pesquisados no Google Trends nesta segunda-feira, após a divulgação da decisão.

Segundo a fabricante, a solicitação de cancelamento foi feita porque os dados disponíveis sobre eficácia e segurança ainda não seriam suficientes para atender aos requisitos regulatórios definitivos. No Brasil, a terapia havia recebido autorização condicional em dezembro de 2024.

Em comunicado conjunto, Anvisa e fabricante informaram que a retirada do registro não encerra as responsabilidades relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já receberam o medicamento. Entre eles estão brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Esses pacientes continuarão sendo monitorados quanto à segurança, e as informações deverão ser encaminhadas à agência reguladora conforme as normas vigentes.

Quem podia receber o tratamento

No Brasil, o Elevidys era indicado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne que ainda conseguiam caminhar sem auxílio e que não apresentavam anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa, associada ao cromossomo X e que atinge principalmente meninos.

A condição interfere na produção de distrofina, proteína essencial para a estrutura das células musculares. Com o avanço da doença, o paciente pode apresentar perda progressiva de força e comprometimento das funções motoras, respiratórias e cardíacas.

Como funciona o Elevidys

A terapia utiliza o vetor viral AAVrh74 para transportar às células um transgene responsável pela produção de uma versão reduzida da distrofina, chamada microdistrofina.

A proposta do tratamento é fornecer ao organismo uma proteína funcional capaz de reduzir os impactos da doença e retardar a perda muscular.

Com o cancelamento publicado no Diário Oficial da União, o Elevidys deixa de ter autorização para importação, distribuição e comercialização no Brasil. A Anvisa ainda deverá orientar os procedimentos relacionados aos pacientes que já estavam em processo de aquisição ou tratamento com o medicamento.

Com informações da Agência Brasil