Anvisa libera novo tratamento para câncer raro no sangue

Pacientes com mielofibrose ganharam uma nova alternativa terapêutica no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o medicamento Vonjo® (pacritinibe), indicado para adultos com mielofibrose primária ou secundária de risco intermediário ou alto e com baixa contagem de plaquetas.

O tratamento utiliza administração oral e exige duas doses diárias. Além disso, o medicamento atua no bloqueio de enzimas responsáveis pelo crescimento descontrolado das células sanguíneas e pelos processos inflamatórios associados à doença.

A Anvisa publicou o registro do medicamento no Diário Oficial da União, fortalecendo o arsenal terapêutico disponível para uma doença considerada rara e de difícil manejo.

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O que é a mielofibrose?

A mielofibrose integra o grupo das neoplasias mieloproliferativas crônicas. Em outras palavras, ela representa um tipo de câncer do sangue que afeta diretamente a medula óssea.

A doença provoca a formação de tecido cicatricial dentro da medula. Como consequência, o organismo perde a capacidade de produzir células sanguíneas de forma adequada.

Com o avanço do quadro, muitos pacientes desenvolvem anemia, fadiga intensa e aumento do baço. Além disso, a doença pode comprometer significativamente a qualidade de vida.

A mielofibrose surge com maior frequência em pessoas acima dos 50 anos. Alterações genéticas nas células-tronco da medula óssea costumam desencadear o problema.

Mutações genéticas desempenham papel importante

Especialistas identificam mutações específicas em grande parte dos pacientes. Cerca de 60% apresentam alterações no gene JAK2. Já mutações no gene CALR aparecem em aproximadamente 25% dos casos.

Além disso, alterações no gene MPL atingem entre 5% e 10% dos pacientes diagnosticados.

Essas mutações alteram o funcionamento normal das células-tronco. Consequentemente, a medula óssea desenvolve fibrose e reduz sua capacidade de produzir componentes essenciais do sangue.

Doença pode surgir de forma primária ou secundária

Os médicos classificam a mielofibrose em dois tipos principais. A forma primária aparece sem uma causa conhecida. Já a forma secundária surge como evolução de outras doenças mieloproliferativas, como trombocitemia essencial e policitemia vera.

Nos dois cenários, os pacientes exigem acompanhamento especializado. Isso ocorre porque a doença pode evoluir para leucemia mieloide aguda, um câncer mais agressivo do sangue.

Nova opção fortalece o tratamento

A aprovação do pacritinibe representa um avanço importante para pacientes que convivem com a mielofibrose. Embora não represente uma cura, o medicamento amplia as possibilidades terapêuticas e oferece uma nova alternativa para casos mais complexos.

Dessa forma, a decisão da Anvisa reforça a importância da inovação no tratamento de doenças raras e contribui para ampliar o acesso a terapias modernas no país.