Anvisa mantém avaliação sobre terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne

A esperança gerada por novos tratamentos para doenças raras costuma caminhar lado a lado com desafios científicos importantes. Esse cenário envolve o Elevidys, terapia gênica indicada para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e progressiva que afeta a musculatura.

Nesta semana, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) atualizou a situação do medicamento durante audiência pública na Câmara dos Deputados. A agência reforçou que ainda precisa analisar informações complementares para confirmar a segurança e a eficácia do tratamento a longo prazo.

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Entenda por que o Elevidys está suspenso

A Anvisa concedeu o registro excepcional do medicamento em 2024. No entanto, em julho de 2025, suspendeu temporariamente a comercialização e o uso do produto no Brasil.

A decisão ocorreu após o surgimento de relatos internacionais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com a terapia. Alguns casos evoluíram para óbito nos Estados Unidos, o que levou autoridades regulatórias a reforçarem as análises de segurança.

Desde então, a agência brasileira mantém monitoramento constante e solicita informações adicionais à empresa responsável pelo medicamento.

Dados ainda levantam dúvidas

Segundo a Anvisa, a fabricante ainda não apresentou todos os dados previstos no Termo de Compromisso exigido para o registro excepcional. Essas informações são fundamentais para esclarecer dúvidas sobre os benefícios e os possíveis riscos do tratamento.

Além disso, a análise dos relatórios clínicos identificou sinais importantes de toxicidade hepática. Por isso, os técnicos consideram necessária a adoção de medidas adicionais de segurança.

Outro ponto que chama atenção envolve o acompanhamento dos pacientes após três anos de tratamento. Os dados disponíveis mostram uma possível redução dos ganhos motores observados nos primeiros anos de uso. Dessa forma, especialistas ainda investigam o significado clínico dessa tendência.

O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que reduz a produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

Com o avanço da doença, a criança perde progressivamente força muscular e mobilidade. Por isso, pesquisadores de todo o mundo buscam terapias capazes de retardar essa evolução.

No Brasil, o Elevidys recebeu autorização apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem caminhar de forma independente ou com auxílio e que atendem critérios médicos específicos.

Como outros países tratam o medicamento?

A análise internacional também apresenta diferenças importantes. Nos Estados Unidos, o medicamento chegou a enfrentar suspensão temporária, mas voltou a ser liberado posteriormente. No Japão, as autoridades concederam registro excepcional com restrições de uso e prazo determinado para apresentação de novos dados clínicos. Já na Europa, os órgãos reguladores negaram a aprovação do produto devido às incertezas relacionadas à segurança e à eficácia.

Enquanto isso, a Anvisa afirma que trata o processo com prioridade máxima e continuará avaliando cuidadosamente os riscos e benefícios antes de tomar novas decisões sobre o futuro do medicamento no país.