A partir de 24 de março de 2025, o Sistema Único de Saúde (SUS) começou a oferecer um tratamento inovador para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Essa doença rara afeta, principalmente, os movimentos corporais e a respiração. O medicamento Zolgensma, uma terapia gênica de dose única, custa cerca de R$ 7 milhões na rede privada. Agora, está disponível gratuitamente pelo SUS.

Importância da incorporação no SUS

De acordo com o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, o SUS se junta a um seleto grupo de cinco sistemas públicos de saúde no mundo a oferecer essa terapia gênica. Ele afirmou: “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde”.

Critérios para o tratamento

O Zolgensma é indicado, principalmente, para pacientes com até seis meses de idade que não necessitam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa inclusão, o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras para AME tipo 1.

Acesso ao tratamento

Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar, primeiramente, um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME. Esses centros estão distribuídos em diversos estados brasileiros, incluindo Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Funcionamento do medicamento

O Zolgensma atua, primordialmente, substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, essencial para a produção de uma proteína vital à sobrevivência dos neurônios motores. Esses neurônios, assim, controlam movimentos voluntários fundamentais, como respirar, engolir e se mover.

Acordo de compartilhamento de risco

A incorporação do Zolgensma no SUS foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica internacional. Esse acordo condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. Ela garante uma avaliação contínua do desempenho do medicamento e da melhoria na qualidade de vida das crianças tratadas.

Contexto da AME no Brasil

De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, nasceram aproximadamente 2,8 milhões de brasileiros. Desses, cerca de 287 foram diagnosticados com AME. A doença é considerada rara, afetando menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

Conforme essa iniciativa, o SUS irá ampliar o acesso a tratamentos de ponta, oferecendo melhor qualidade de vida às crianças com AME tipo 1 e suas famílias.

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