Anvisa suspende estudos com terapia celular para doenças autoimunes

A Anvisa suspendeu três ensaios clínicos que testavam o rapcabtagene autoleucel, também chamado de rap-cel ou YTB323, contra doenças autoimunes. Esse medicamento faz parte da terapia CAR-T para doenças autoimunes. A decisão ocorreu por razões de segurança e interrompe temporariamente as pesquisas no Brasil.

O tratamento ainda está em fase experimental. Portanto, a suspensão não significa que uma terapia aprovada deixou de ser oferecida aos pacientes.

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A Novartis já havia interrompido os estudos no início de setembro. A empresa suspendeu temporariamente o recrutamento e o tratamento dos participantes após três mortes durante os ensaios.

Na ocasião, a farmacêutica informou que investigava os casos dentro de uma análise de segurança. Os pacientes apresentaram uma reação grave chamada síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes, ou IEC-HS.

Por que a Anvisa suspendeu os estudos com YTB323?

De acordo com estudos, a Anvisa determinou a interrupção dos três ensaios para avaliar questões de segurança. A resolução publicada no Diário Oficial da União não detalha quais ocorrências levaram à decisão.

A agência mantém regras específicas para pesquisas com terapias avançadas. Essas normas exigem o acompanhamento e a comunicação de eventos adversos graves durante os estudos.

A Anvisa também disponibiliza uma consulta pública com informações sobre pesquisas de terapias avançadas autorizadas, suspensas ou canceladas.

O que é a síndrome IEC-HS?

A IEC-HS representa uma resposta inflamatória grave associada à ativação de células do sistema imunológico. Ela pode provocar alterações importantes no funcionamento do organismo.

Esse tipo de reação já aparece entre os eventos relacionados a algumas terapias celulares, especialmente tratamentos que utilizam células CAR-T.

A gravidade exige acompanhamento médico especializado. Por isso, os pesquisadores monitoram cuidadosamente os participantes durante e depois da aplicação dessas terapias.

Para quais doenças o tratamento estava sendo estudado?

Os três ensaios avaliavam o YTB323 em doenças autoimunes graves e resistentes aos tratamentos disponíveis. Um dos estudos investigava pessoas com granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica em atividade.Outro avaliava pacientes com lúpus eritematoso sistêmico refratário ou nefrite lúpica refratária. O terceiro estudo analisava pessoas com esclerose sistêmica cutânea difusa grave e resistente ao tratamento. Nesse caso, os pesquisadores comparavam o YTB323 ao rituximabe. A Novartis mantém o YTB323 em seu pipeline de pesquisas para doenças autoimunes, incluindo lúpus e esclerose sistêmica.

Como funciona uma terapia CAR-T?

As terapias CAR-T utilizam células de defesa do próprio paciente. Os pesquisadores retiram essas células e modificam seu funcionamento em laboratório.

Depois, a equipe devolve as células ao organismo. O objetivo consiste em fazer com que elas reconheçam determinados alvos e atuem contra eles.

A tecnologia já encontrou aplicações no tratamento de alguns tipos de câncer. Pesquisadores agora investigam se a mesma estratégia pode ajudar pessoas com doenças autoimunes graves.

Nas doenças autoimunes, o sistema imunológico ataca tecidos do próprio organismo. A pesquisa busca reprogramar a resposta das células de defesa para interromper esse processo.

A terapia YTB323 já está aprovada para doenças autoimunes?

Não. O rapcabtagene autoleucel continua em desenvolvimento clínico e ainda não possui aprovação para tratar doenças autoimunes.

Os ensaios de fase 2 buscam reunir evidências sobre segurança e eficácia antes de qualquer eventual pedido de registro. A própria Novartis classifica o YTB323 como uma terapia CAR-T em investigação.

A Anvisa destaca que terapias avançadas podem oferecer novas possibilidades para doenças complexas. Ao mesmo tempo, a agência exige avaliação rigorosa de qualidade, segurança e eficácia.

O que acontece agora?

A suspensão permite uma análise mais detalhada dos riscos observados durante os estudos. Os pesquisadores e a empresa precisam avaliar os eventos registrados e apresentar, assim, informações às autoridades regulatórias.

Para pacientes com doenças autoimunes, a principal informação é clara: o YTB323 ainda pertence ao campo da pesquisa clínica.

Enquanto a investigação prossegue, pessoas que fazem tratamento para lúpus, esclerose sistêmica ou outras doenças autoimunes devem manter o acompanhamento médico habitual.

Nenhum tratamento em uso deve ser interrompido por conta da suspensão desses ensaios.